وافقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية على دواء "أوليبوداز ألفا"، الذي تنتجه شركة "سانوفي" الفرنسية، ويسوق تجارياً تحت اسم "زينبوزيم"، وذلك ليُمنح للأطفال والبالغين المصابين بنقص إنزيم مسؤول عن تحطيم أحد المركبات الدهنية.

ويعاني بعض المرضى من مرض وراثي نادر يتمثل في نقص إنزيم "السفينجوميليناز الحمضي"، المسؤول عن تحطيم مركب "السفينجوميلين الدهني"، الذي يمكن أن يتراكم في الكبد والطحال والرئة والدماغ، ويوفر "زينبوزيم"، بدائل الإنزيم، التي تساعد على علاج المشكلة.

ويعاني مرضى نقص إنزيم "السفينجوميليناز الحمضي" من تضخم في البطن يمكن أن يسبب الألم والقيء وصعوبات التغذية، ولديهم أيضاً اختبارات غير طبيعية للكبد والدم، ويعاني المرضى الأكثر تضرراً من أعراض عصبية عميقة ونادراً ما يستمرون على قيد الحياة بعد سنتين إلى ثلاث سنوات من العمر، وقد يعيش مرضى آخرون حتى مرحلة البلوغ ولكنهم يموتون قبل الأوان بسبب فشل الجهاز التنفسي.

واستندت الموافقة الأميركية على الدواء الذي يقدم لهؤلاء المرضى، إلى دراسة عشوائية محكومة لـ31 مريضاً، إذ ساعد العلاج بـ"زينبوزيم" في تحسين وظائف الرئة وقلل من حجم الكبد والطحال.

وفي التجربة السريرية، عانى 75% من مرضى الأطفال ونصف المرضى البالغين من ردود فعل سلبية، بما في ذلك الصداع والغثيان والقيء أثناء تلقي العلاج في الوريد.

وتقول كريستين نغوين، من مكتب الأمراض النادرة وطب الأطفال والمسالك البولية والتناسلية في إدارة الغذاء والدواء الأميركية في تقرير نشرته الاثنين شبكة "هيلث داي": "مرض نقص إنزيم (السفينجوميليناز) الحمضي له تأثير ضار على حياة الناس وهناك حاجة ماسة لزيادة خيارات العلاج للمرضى الذين يعانون من هذا المرض النادر".

وإلى جانب الولايات المتحدة، تمت الموافقة على الدواء أيضاً في أوروبا واليابان، وتقدر شركة "سانوفي" أنه في جميع المناطق الثلاث، يوجد نحو ألفي شخص مصاب بالمرض يمكن أن يكونوا مؤهلين للعلاج.

وحددت الشركة قائمة أسعار الدواء في الولايات المتحدة بقيمة 7142 دولاراً لكل قارورة، وهو ما يعادل متوسط تكلفة العلاج السنوية بنحو 780.000 دولار سنوياً، ومع هذا العدد القليل من المرضى، ليس من المتوقع أن تحقق الشركة عائدات كبيرة.